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核心要点 百奥明（BioMarin）的组合疗法可帮助晚发型庞贝病成人患者 ，在持续五年治疗期间维持步行距离。 患者呼吸功能整体保持相对稳定 ，未发现新的安全风险信号 。 晚发型庞贝病属于罕见病，会造成包括呼吸肌在内的肌肉进行性衰弱 。 周五 ，百奥明公布 Ⅲ 期临床试验的五年随访数据 ，试验药物为 Pombiliti 联合 Opfolda，用于治疗晚发型庞贝病（LOPD）。 数据显示，该组合疗法能够帮助成人患者在连续五年用药过程中维持步行距离 ，长期来看呼吸功能也保持相对稳定；本次分析未识别出新的安全警示信号 。 百奥明于 2025 年 12 月收购了销售这套组合疗法的阿米库斯治疗公司（Amicus Therapeutics） ，借此扩大自身在罕见代谢病领域的布局 。 本次分析共纳入 82 名受试者，其中包含既往未接受酶替代治疗的初治患者 ，以及入组前已经使用酶替代疗法的经治患者。 晚发型庞贝病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病 ，病情可较为严重，全身肌肉会出现进行性、随时间不断加重的肌无力 ，不少患者的呼吸控制肌肉也会受到损伤。 该研究结果已于日本举办的第 31 届世界肌肉学会年会上对外公布 。
灰度 Zcash ETF（代码 ZCSH）过去一个月涨幅超 60% ，年内涨幅约 253% 。市场重新重视隐私叙事，投机资本从 AI 板块轮动流入该产品 ，推动其大涨。 Zcash 原生代币 ZEC 今年涨幅超 170%；相比之下 ，比特币今年价格基本停滞 。Zcash 在设计上可以实现用户金融交易完全隐私化 。该币种 2016 年问世，但后来隐私叙事热度消退 —— 隐私币给监管机构与交易所带来合规难题。 加密货币主流投资越来越机构化 、越来越透明；与此同时 ，人工智能让大规模金融监控 、交易分析能力大幅增强 。两种因素叠加 ，令隐私主题再度受到市场追捧，也促成灰度 Zcash ETF 在 8 月正式上市交易 。 对比来看，热门比特币现货 ETF IBIT 今年下跌约 1%；跟踪十大加密货币的 BITW 下跌 5%。而标普 500 ETF（VOO）上涨 12% ，纳指 100 ETF（QQQ）涨幅接近 22% 。
